Pfizer suspendió ensayo de un fármaco de terapia genética experimental después de que un niño participante muriera repentinamente

La farmacéutica Pfizer detuvo el ensayo de un medicamento para una rara enfermedad que desgasta los músculos después de que un niño muriera repentinamente.

El niño, que tenía entre dos y cuatro años, sufrió un paro cardíaco después de recibir la terapia genética única el año pasado. Pfizer no ha determinado exactamente qué ocurrió ni si la muerte fue causada por el tratamiento, llamado fordadistrogene movaparvovec.

El gigante farmacéutico de Nueva York dijo que la pausa le permitiría investigar la muerte “mientras se protege la seguridad de los participantes, que es nuestra principal prioridad”.

La víctima era parte de un estudio en etapa intermedia que inscribió a niños de entre dos y cuatro años con  distrofia muscular de Duchenne.

Esta rara enfermedad afecta principalmente a los niños (aproximadamente uno de cada 3.500 nacimientos de varones) y los pacientes no suelen vivir más de 25 años.

Hubo tres eventos adversos graves durante el estudio, pero todos los niños se recuperaron en dos semanas. Pfizer ha suspendido la administración de la misma terapia genética en un estudio separado de etapa final que inscribió a niños de hasta ocho años.

Ese estudio comparaba si el fármaco podía retardar la progresión de la enfermedad en comparación con un placebo. Si los ensayos iban bien, estaba a punto de convertirse en uno de los medicamentos más caros de todos los tiempos.

Una terapia genética competidora de Sarepta Therapeutics Inc. obtuvo la aprobación acelerada de la FDA el año pasado, convirtiéndose en el único tratamiento aprobado para niños con DMD.

Una sola dosis cuesta alrededor de tres millones de dólares.

La DMD es causada por una mutación genética que significa que el cuerpo no produce suficiente cantidad de una proteína llamada distrofina, que mantiene la fuerza muscular.

Sin él, los músculos se deterioran gradualmente, lo que provoca problemas para caminar, sentarse y hablar y, finalmente, afecta los músculos que rodean los pulmones y el corazón.

A la edad de 11 años, la mayoría de los pacientes suelen necesitar una silla de ruedas.

El fármaco de Pfizer actúa introduciendo una proteína distrofina acortada pero funcional directamente en las células musculares de los pacientes, lo que ralentiza su degradación. Se administra mediante una única infusión.

Históricamente, los únicos medicamentos utilizados para tratar la DMD eran los esteroides como la prednisona o el deflazacort.

Reducen la inflamación (un problema importante en Duchenne), lo que retarda la disminución de la fuerza muscular y la movilidad y puede retrasar las complicaciones cardíacas y pulmonares.

Pero estos pueden causar efectos secundarios graves, como aumento de peso, retraso en el crecimiento, retraso de la pubertad y reducción de la densidad ósea, lo que puede aumentar el riesgo de fracturas.

 

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